Un fármaco epigenético en monoterapia muestra resultados prometedores en cáncer de pulmón metastásico

Un innovador fármaco oral epigenético (actúa sobre modificaciones químicas que alteran la expresión de los genes sin cambiar la secuencia del ADN), TT125-802, desarrollado por la biotecnológica suiza TOLREMO Therapeutics, está ofreciendo resultados muy alentadores en el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico metastásico. Este medicamento actúa bloqueando las proteínas CBP/p300, que desempeñan un papel clave en la activación de genes relacionados con el desarrollo y progresión del cáncer.

Los datos provienen de un ensayo clínico de Fase 1 presentado en el congreso internacional ASCO 2025, y liderado en España por la Dra. Elena Garralda y el Dr. Omar Saavedra desde NEXT Oncology Barcelona (IOB – Hospital Quirónsalud Barcelona). En este estudio internacional participaron 26 pacientes, de los cuales 8 fueron tratados en Barcelona. Entre los 7 pacientes con cáncer de pulmón no microcítico metastásico, 5 lograron un control de la enfermedad, y en 2 casos se observó una reducción tumoral significativa y duradera: uno en un paciente con mutación KRAS G12C y otro con una deleción del exón 19 de EGFR.

Un aspecto especialmente relevante es que TT125-802 fue bien tolerado. A diferencia de otros fármacos epigenéticos, no se reportaron efectos adversos graves como disminución de plaquetas o toxicidad gastrointestinal, lo que refuerza su potencial como tratamiento seguro. 

Según el Dr. Saavedra, los ensayos clínicos de Fase 1 han dejado de ser “la última opción” para convertirse en oportunidades terapéuticas reales, incluso en etapas tempranas de la enfermedad metastásica. En el IOB, un 40 % de los pacientes que participan en este tipo de estudios han recibido como máximo una línea previa de tratamiento, lo que demuestra la apuesta por acercar la innovación a pacientes recientes.

El siguiente objetivo será iniciar un nuevo ensayo que combine TT125-802 con inhibidores de EGFR o KRAS G12C, buscando ampliar los beneficios terapéuticos y mejorar las tasas de respuesta en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico metastásico.

Este avance refuerza la importancia de la investigación clínica temprana y la colaboración internacional para acercar la medicina personalizada a más pacientes, ofreciendo nuevas esperanzas en el tratamiento del cáncer de pulmón avanzado.